PBC Cohort studie – dataverzameling over het klinische verloop, de behandeling en de prognose van PBC

Primaire biliaire cholangitis (PBC) is een chronische en langzaam progressieve leverziekte met auto-immuun kenmerken, histologisch gekarakteriseerd door vernietiging van de kleine intrahepatische galwegen. De ziekte kan stilzwijgend evolueren naar cirrose, in welk stadium patiënten het risico lopen op leverfalen en hepatocellulair carcinoom. Afwijkingen die samenhangen met PBC zijn het syndroom van Sjögren, schildklierdisfunctie en systemische sclerose. De ziekte treft voornamelijk vrouwen en wordt meestal op middelbare leeftijd gediagnosticeerd. Vroege identificatie van personen met PBC is klinisch een uitdaging, aangezien symptomen vaak afwezig zijn. De overleving van patiënten met PBC is aanzienlijk verminderd en daarom is een adequate behandeling nodig. Omdat PBC een zeldzame ziekte is lopen patiënten het risico op suboptimale behandeling.
Therapie met ursodeoxycholzuur (UDCA), dat de samenstelling van gal beïnvloed, is al jaren de belangrijkste behandeling voor PBC. Wanneer dit adequaat wordt toegediend kan het de prognose verbeteren. Toch kreeg in recente westerse registerstudies maar liefst 30% van de patiënten met PBC deze UDCA-therapie niet. Het is momenteel onduidelijk hoe de Nederlandse populatie met PBC wordt behandeld en hoe deze reageert op UDCA-therapie. Middels deze landelijke cohortstudie willen wij alle Nederlandse patiënten met de diagnose PBC vanaf 1990 opnemen. De medische dossiers van deze patiënten zullen inzicht verschaffen in de epidemiologie en klinische presentatie, evenals in de behandeling en prognose van PBC in Nederland. Ook willen we een cross-sectionele analyse uitvoeren onder de patiënten met PBC die nog in follow-up zijn. Hierdoor kan zowel de huidige als de (geschatte) toekomstige ervaren zwaarte van de PBC gerelateerde klachten worden beoordeeld.